7.1: מבוא לביולוגיה

Last updated
Save as PDF

Page ID: 208300

Jack O'Grady
Austin Community College

\( \newcommand{\vecs}[1]{\overset { \scriptstyle \rightharpoonup} {\mathbf{#1}} } \) \( \newcommand{\vecd}[1]{\overset{-\!-\!\rightharpoonup}{\vphantom{a}\smash {#1}}} \)\(\newcommand{\id}{\mathrm{id}}\) \( \newcommand{\Span}{\mathrm{span}}\) \( \newcommand{\kernel}{\mathrm{null}\,}\) \( \newcommand{\range}{\mathrm{range}\,}\) \( \newcommand{\RealPart}{\mathrm{Re}}\) \( \newcommand{\ImaginaryPart}{\mathrm{Im}}\) \( \newcommand{\Argument}{\mathrm{Arg}}\) \( \newcommand{\norm}[1]{\| #1 \|}\) \( \newcommand{\inner}[2]{\langle #1, #2 \rangle}\) \( \newcommand{\Span}{\mathrm{span}}\) \(\newcommand{\id}{\mathrm{id}}\) \( \newcommand{\Span}{\mathrm{span}}\) \( \newcommand{\kernel}{\mathrm{null}\,}\) \( \newcommand{\range}{\mathrm{range}\,}\) \( \newcommand{\RealPart}{\mathrm{Re}}\) \( \newcommand{\ImaginaryPart}{\mathrm{Im}}\) \( \newcommand{\Argument}{\mathrm{Arg}}\) \( \newcommand{\norm}[1]{\| #1 \|}\) \( \newcommand{\inner}[2]{\langle #1, #2 \rangle}\) \( \newcommand{\Span}{\mathrm{span}}\)\(\newcommand{\AA}{\unicode[.8,0]{x212B}}\)

הביולוגים מחוללים מהפכה במגזר הביוטכנולוגיה והבריאות - ובמוצרי הביוטכנולוגיה החשובים ביותר של המאה הנוכחית. תרופות ביולוגיות כוללות חיסונים, השתלות רקמות, טיפול גנטי וטיפול בתאי גזע ועשויות לכלול מולקולות ביולוגיות כגון חלבונים וחומצות גרעין, רקמות חיות ותאים. ההגדרה הרשמית למוצר ביולוגי - או מוצר ביולוגי טיפולי - היא "כל וירוס, סרום טיפולי, רעלן, אנטיטוקסין, חיסון, דם, מרכיב דם או נגזרת, מוצר אלרגני או מוצר אנלוגי" (חוק שירותי בריאות הציבור, 1944). חלק מהביולוגים מטפלים במחלה או הפרעה, וחלקם מאבחנים או מונעים אותם. על פי חוק שירותי בריאות הציבור (חוק PHS) סעיף 351 (א) לייצור ומכירה של חומר ביולוגי בארה"ב, עליך להגיש בקשה ולקבל רישיון ביולוגי (BLA). מכיוון שחלק מהביולוגים נחשבים לתרופות, עליהם לעמוד בכותרת חוק FD&C 21 של CFR pts 210 ו- 211 עבור CGMP ועשויים להיות מפוקחים על ידי CDER.

היסטוריה של רגולציה ביולוגית

בשנת 1902, הקונגרס ה -57 של ארצות הברית העביר את חוק הפיקוח על ביולוגיה בתגובה למותם של ילדים מחיסונים מזוהמים בשתי מקרים נפרדים. חוק זה קבע תקדים ל"הסדרת מכירת וירוסים, סרומים, רעלים ומוצרים אנלוגיים במחוז קולומביה; להסדיר את התעבורה הבין-מדינתית במאמרים האמורים, ולמטרות אחרות, ויצרני חיסונים מחויבים יקבלו רישיון מדי שנה לייצור ומכירה של נוגדי רעלים, סרום וחיסונים "(fda.gov). https://history.nih.gov/exhibits/history/docs/page_03.html

בשנת 1930 נולדו המכונים הלאומיים לבריאות ובשנת 1937 הקימו את החטיבה לבקרת ביולוגיה. רק בשנת 1972 הועברה חטיבה זו ל- FDA ושמה שונה ללשכה לביולוגיה, ובשנת 1988 הועברה למרכז לביולוגיה, הערכה ומחקר (CBER). הסמכות הרגולטורית של CBER נגזרת מסעיף 351 (א) לחוק PHS משנת 1944, שדרש בקשות לרישיון מוצר.

כפי שבטח שמתם לב להגדרה של חפיפה תרופתית וביולוגית וגרמו לבלבול לגבי איזה מרכז יפקח על תרופות ביולוגיות שמתנהגות כמו תרופות. המדיניות המוצהרת של ה- FDA היא לבדוק כל מוצר על בסיס כל מקרה לגופו כדי לקבוע את מרכז הפיקוח, המבוסס בדרך כלל על אופן הפעולה העיקרי של התרופה (PMoA). בשנת 1991, CBER & CDER ביצעו הסכם בין-מרכזי (ICA) כדי לנסות להבהיר את הרגולציה של תרופות ביולוגיות על ידי תיאור מי מהמרכזים צריך להסדיר אילו מוצרים. הם גם הבהירו מוצרים משולבים בהסכם זה. יתר על כן, בשנת 2003 העביר ה- FDA חלק מהמוצרים הביולוגיים הטיפוליים (חלבונים המאופיינים היטב) מ- CBER ל- CDER, בתקווה לחזק את חטיבות המוצרים.

בשנת 2009, חוק התחרות והחדשנות של מחירים ביולוגיים (חוק BPCI) יצר מסלול אישור מקוצר לביוסימילרים. יתר על כן, בשנת 2014 פרסם ה- FDA טיוטת הנחיות חדשות בנושא בלעדיות בשוק למוצרים ביולוגיים שאושרו על פי 351 (א) לחוק PHS.

בהתאם למסלול הרגולטורי, למוצר עשויים להיות ערוצי הגשה מוקדמים שונים. חשוב לחברה לבסס במהירות את הדרך ללכת מכיוון שהיא משפיעה לא רק על האישור הסופי, אלא על אישור בכל שלב בתהליך, כולל מחקרים פרה-קליניים וקליניים. בהתאם למרכז שהוקצה המוצר עשוי לדרוש BLA או NDA, ובמקרה של כמה מוצרי שילוב, PMA. עוד על אישורים בהמשך פרק זה. ל- FDA יש תהליך סקירה שיעזור להבהיר בלבול, הנקרא תהליך הבקשה לייעוד (RFD). ה- RFD מסייע בקביעת ייעוד רשמי של איזה מרכז יפקח על התהליך הרגולטורי למוצרי שילוב או למוצרים בהם אין סמכות שיפוט ברורה. עדכוני שיפוט מתפרסמים באתר ה- FDA